Спінраза та Золгенсма – це два нові проривні ліки, які були розроблені для лікування рідкісних спадкових захворювань, таких як спинальна м'язова атрофія (СМА). Обидва препарати є інноваційними і мають значний потенціал для покращення життя пацієнтів.
Однак Спінраза і Золгенсма мають деякі відмінності як у методі застосування, так і в тривалості дії. Спінраза є ін'єкціями, які необхідно проводити періодично протягом усього життя пацієнта. Золгенсма ж є одноразовою ін'єкцією, яка може забезпечити довготривале розростання ознак захворювання.
Ще однією відмінністю Спінрази від Золгенсми є вартість ліків. Спінраза є дорогим препаратом, який потребує постійного застосування, тоді як Золгенсма є більш дорогим препаратом на початковому етапі, але може забезпечити довгострокове розростання ознак захворювання.
| Назва ліки | Опис | Виробник | Ціна |
|---|---|---|---|
| Спінраза | Препарат, що використовується для лікування спінальної м'язової атрофії (СМА). | Biogen | Дорогий |
| Золгенсма | Генетична терапія на лікування СМА, викликаної мутацією гена SMN1. | AveXis, a Novartis Company | Найдорожчі ліки у світі |
Що дає укол Спінраза?
Спінраза – це перший у світі препарат для лікування спинальної м'язової атрофії (СМА). Препарат збільшує виробництво білка SMN з «резервного» гена SMN2 з використанням про антисмислових олігонуклеотидів. Спінраза зупиняє прогресування захворювання, відмирання нейронів спинного мозку припиняється.
Чому препарат Золгенсма дорогий?
Вартість "Золгенсми" настільки висока через дорожнечі розробки препарату – клінічні дослідження коштують сотні мільйонів і мільярди доларів, розповідав позаштатний фахівець із медичної генетики МОЗ Сергій Куцев.
Скільки коштує один укол Спінраза?
У Росії до 9 грудня 2021 року були зареєстровані лише «Спінраза» та «Рісдіплам». Ці препарати треба приймати довічно, тоді як укол «Золгенсма» роблять один раз, у віці до двох років або дітям, вага яких становить менше 13,5 кг. Це найдорожчий препарат у світі: один укол стоїть $2,125 млн.